全程導醫網 徐州就醫信息：2022年4月17日是第34個“世界血友病日”,活動主題是“人人享有——團結合作、政策支持、共同發展”，旨在提高全社會對血友病的關注，營造群策群力、共建共享的社會氛圍，通過政策普惠、服務優化，提升血友病的防治照護水平，促進人人享有可持續發展的機會。

　　世界血友病聯盟將每年4月17日定為“世界血友病日”，旨在喚起全社會對血友病的關注，并積極為血友病患者提供支持和幫助。

　　血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B兩種。前者為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者為凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。

　　流行病學：

　　血友病的發病率沒有種族或地區差異。在男性人群中，血友病A的發病率約為1/5 000，血友病B的發病率約為1/25 000。所有血友病患者中，血友病A占80%~85%，血友病B占15%~20%。女性血友病患者是極其罕見的。我國1986至1989年期間在全國24個省的37個地區進行的調查結果顯示，我國血友病的患病率為2.73/100 000人口。

　　臨床表現：

　　血友病A和血友病B的臨床表現相同，主要表現為關節、肌肉和深部組織出血，也可有胃腸道、泌尿道、中樞神經系統出血以及拔牙后出血不止等。若反復出血，不及時治療可導致關節畸形和(或)假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。外傷或手術后延遲性出血是本病的特點。根據患者凝血因子活性水平可將血友病分為輕型、中間型和重型(表一)。

　　輕型患者一般很少出血，只有在損傷或手術后才發生;重型患者自幼可有自發性出血(可發生于身體的任何部位);中間型患者出血的嚴重程度介于輕型和重型之間。

　　藥物的選擇：

　　血友病A的替代治療首選基因重組FⅧ制劑或者病毒滅活的血源性FⅧ制劑，僅在無上述條件時可選用冷沉淀或新鮮冰凍血漿等。血友病B的替代治療首選基因重組FⅨ制劑或者病毒滅活的血源性凝血酶原復合物，在無上述條件時可選用新鮮冰凍血漿等。

　　治療的原則：

　　血友病患者應該在血友病診療中心接受綜合關懷團隊的診療與隨訪。如果發生急性出血，為避免延誤治療，可以在綜合關懷團隊的指導下在附近的醫療機構接受治療或者在家庭進行自我注射。家庭治療可讓患者立即注射凝血因子，實現最理想的早期治療，其結果是減少疼痛、功能障礙以及遠期殘疾，并顯著減少因并發癥導致的住院。家庭治療必須由綜合關懷團隊密切監管，且只有在患者及其家屬得到充分的教育和培訓后才能開始進行。

　　血友病患者應避免肌肉注射和外傷。禁服阿司匹林或其他非甾體類解熱鎮痛藥以及所有可能影響血小板聚集的藥物。若有出血應及時給予足量的替代治療。患者應盡量避免各種手術，如必須手術時應進行充分的替代治療。

　　血友病治療的方案：

　　根據替代治療的頻次可以分為按需治療和預防治療(規律性替代治療)。預防治療是血友病規范治療的重要組成部分，是以維持正常關節和肌肉功能為目標的治療。按需治療則是患者出現出血表現的時候采取的藥物治療措施。

　　至于何時開始預防治療，建議在發生第一次關節出血或者嚴重的肌肉出血后立即開始。如果發生顱內出血，也應該立即開始預防治療。

　　關于預防治療方案，國際上沒有統一的標準。過去由于醫療保險和藥品供應等原因，我國血友病患者沒有條件實施預防治療，導致70%左右的患者在成年后都有關節殘疾。近年來隨著醫療保險和藥品供應等條件的改善，我國已經具備在血友病患者中開展預防治療的各種條件。建議積極開展預防治療，以便降低我國血友病患者的致殘率，提高生活質量。

　　血友病可能發生的并發癥：

　　血友病患者在長期的治療過程中，部分患者可能會出現一些不利于身體健康的情況。比如體內產生凝血因子抑制物，導致凝血因子替代治療效果減弱;反復關節出血導致關節功能受損或關節畸形，嚴重影響生活質量;慢性反復肌肉關節深部出血，出現假性腫瘤的情況;以及感染血液傳播性病毒等等。血友病患者的規范的隨訪和治療是減少血友病患者嚴重并發癥的重要因素，血友病患者應該在血友病診療中心接受綜合關懷團隊的診療與隨訪，若需要有創的檢查及治療措施比如外科手術時需要多學科合作才能盡可能的保障患者安全。

　　血液科

　　省級臨床重點專科

　　徐州醫科大學附屬醫院血液科是江蘇省首批省級重點臨床專科、碩士學位授權點、骨髓移植定點醫院及開展非血緣造血干細胞移植和采集醫院單位，也是蘇北地區唯一獲得開展此項目資格的醫院。2006年被評為江蘇省“科教興衛”重點學科，同年成為江蘇省首批2007年成立徐州醫學院移植免疫重點實驗室，同年開展HLA配型檢測，填補了蘇北地區的空白。2008年被評為江蘇省優秀科技創新團隊，同年獲博士授權點，2010年獲批博士后科研工作站。2011年、2016年再次被評為江蘇省“科教興衛”血液病重點學科。2014年獲批江蘇省教育廳骨髓干細胞重點實驗室;2017年獲批江蘇省骨髓干細胞研究所。目前，血液科是蘇北地區最大的血液病診療中心。

　　人才梯隊及學科專業特色

　　徐州醫科大學附屬醫院血液科學科團隊共有醫護人員133人，其中醫技人員55人，博士生導師3人，碩士生導師8人，博士20人，正高職人員9人。科室現有享受國務院特殊津貼專家2人，衛生部和省有突出貢獻的中青年專家1人，省“雙創人才”1人，省特聘教授1人，省“醫學領軍人才”1人，省“醫學重點人才”3人，省“333工程”高層次人才7人，省“六大人才高峰”高層次人才15人。中華醫學會血液學分會委員1人，江蘇省醫學會血液學分會主任委員1人、副主任委員2人，中華醫學會血液學分會實驗診斷學組副組長1人，其他國家及省級學會委員8人，中華血液學等雜志編委5人。

　　學科主要專業特色包括：造血干細胞移植及并發癥研究、CAR-T細胞治療及并發癥研究、骨髓微環境與造血調控研究及白血病與多發性骨髓瘤干細胞研究。

　　學科科研成果

　　徐州醫科大學附屬醫院血液科共獲得科研課題170余項，其中國家自然科學基金52項，其中2019年徐開林教授獲得該方向國家自然科學基金重點項目資助，成為近年國內該領域獲得的唯一一項重點項目。血液科先后獲得國家科技進步獎二等獎1項，教育部科技成果獎2項，江蘇省科技進步二等獎1項，中華醫學獎三等獎1項。發表文章200余篇，其中SCI收錄文章158篇，其中包括領域內頂級期刊JCO、Blood、JAMAOncology、LancetHaematology、Leukemia、AMJTransplant、AmJHematol、Haematologica、BMT等。在中國醫學科學院發布的近年中國醫院STEM排名中，徐州醫科大學附屬醫院血液科在1633家參評醫院中脫穎而出，近三年排名均位于前20名，充分顯示了國際同行對血液科在該領域工作的認可。

　　徐州導醫熱線：0516-85707122