全程導醫網 徐州就醫信息：5月15日，為了讓得急性淋巴細胞白血病的姐姐小麗早日康復，弟弟軍軍勇敢地站了出來，為11歲姐姐捐獻造血干細胞。經過一個月的造血干細胞移植治療，小麗戰勝了移植期間的排異反應，如今成功出倉，回到血液科普通病房接受下一步治療。徐醫附院血液科的醫護也為成功出倉的小患者送上鮮花。

　　認識小麗的人都說，她是不幸的，卻也是幸運的。11歲的女孩腦子里應該充滿奇思妙想，眼睛里是絢麗的色彩，而小麗的眼中透露著異常的堅定和勇敢。她拉著弟弟：“沒想到弟弟這么小捐髓救我，以后等我好了，換我來守護你。”

　　化療無效

　　2019年8月份，當時只有10歲的小麗因間斷發熱半月余來到徐醫附院血液科就診。據小麗及其家人介紹，小麗在半個月前一次洗澡后出現受涼、發熱的癥狀，體溫超過38.5℃，并有畏寒、打寒戰的現象，偶爾還會咳嗽。家人帶著小麗到當地診所就診，考慮為受涼導致呼吸道感染，并給予抗感染治療。用藥后體溫有所下降，但幾天后，小麗再次發熱，家人又帶著她來到徐州市兒童醫院，醫生給小麗檢查血常規時發現，她的白細胞及血小板正常，但淋巴細胞比例增多，并有貧血。在進行進一步骨髓細胞學檢查后發現，小麗骨髓增生活躍，淋巴細胞明顯增多并以原始淋巴細胞增多為主，達到了99%，綜合各項檢查結果提示，小麗患上了急性淋巴細胞白血病。醫生建議小麗到徐醫附院血液科進一步治療。家人慕名找到了徐醫附院血液科桑威主任。

　　桑威主任回憶小麗第一次入院的情形：“由于發現比較及時，小麗入院時身體狀況尚可，除了偶爾感到頭暈、乏力外，并沒有其他較嚴重的癥狀。”入院后，桑主任給小麗制訂了第一階段的化療方案。

　　桑威主任介紹，化療是兒童急性淋巴細胞白血病的優選方案，也是常規的治療方法。化療對兒童白血病有較好的療效，大多數的患兒可以通過化療達到治愈。小麗接受化療后，進行復查提示病情有所緩解，繼續對她進行了CAM方案早期強化治療。但是，再次進行骨穿檢查卻發現，小麗的原發病復發了，小姑娘成為那小部分化療不成功的患兒之一。

　　小麗的化療失敗了，看著笑容又一次從小麗和她家人的臉上消失，桑威主任也很難過。“如果這個病例放到以前，我們可能就無能為力了，只能眼看著病人的狀態一天不如一天，出現感染、休克、出血……直至死亡。”“不到最后一刻絕不輕言放棄。”這是桑主任對自己說的，也是他對小麗的家人說的。

　　新方法帶來新希望

　　桑威主任所在的徐醫附院血液科是淮海經濟區的淋巴瘤診療中心，一直致力于淋巴瘤的規范化診斷和治療，并努力保持和國際同步的診療水平，而且桑主任擅長淋巴瘤的規范化診斷和治療，具有豐富的CAR-T細胞治療等免疫治療經驗。經血液科專家組多次討論，決定向小麗及其家人推薦該科目前開展較好的CAR-T技術：“由于小麗前期化療沒能達到預期效果，我們決定對她使用這種新型療法。”

　　據桑威主任介紹，CAR-T是一種新型的細胞免疫療法，在急性B淋巴細胞白血病和B細胞淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式。“CAR-T的全稱叫做嵌合抗原受體T細胞免疫治療，和其它化療、放療等治療方法不同，CAR-T技術的基本原理是利用病人自身的淋巴細胞來攻擊癌細胞，經過改造的T淋巴細胞具有靶向性的攻擊能力，能夠精準識別患者體內的腫瘤細胞并擊破它。”

　　桑威主任說，首先要從病人體內分離免疫T細胞，用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞并且同時激活T細胞的嵌合抗體，也即制備CAR-T細胞。然后在體外培養，大量擴增CAR-T細胞。一般一個病人需要幾十億，乃至上百億個CAR-T細胞(病人體形越大、需要的細胞越多)，再把擴增好的CAR-T細胞回輸到病人體內。

　　治療過程中要嚴密監護病人，尤其是控制前幾天身體的劇烈反應。整個療程需持續3個星期左右，其中細胞“提取-修飾-擴增”需要約2個星期，花費時間較長。

　　桑威主任與小麗的家人進行了充分的溝通，將她的詳細病情及進行CAR-T治療的各種利弊全部解釋清楚，家人最終同意對小麗施行CAR-T橋接異基因造血干細胞移植治療。2019年11月27日，所有前期準備工作完成后，桑威主任帶領其治療團隊對小麗進行了細胞采集，經過體外細胞制備、擴增等過程，于2019年12月18日給小麗回輸了CAR-T細胞，整個輸注過程非常順利。

　　接下來的，就是一系列更加復雜、更需耐心與細心的護理工作。“因為這是一種新療法，與療效同樣重要的是副作用的防控。CAR-T細胞在識別殺傷腫瘤細胞的同時，會釋放大量的炎癥因子，往往導致患者一過性的炎癥反應，凝血功能異常，以及中樞的神經毒性。”桑主任說，這就需要血液科護理團隊24小時密切監控小麗的身體狀況，哪怕發現一點點異常也要及時反饋給醫生并做出及時處理。

　　小麗這個病例的成功，主要是CAR-T技術的應用。經徐醫附院血液科科主任李振宇教授介紹：“徐醫附院血液科是江蘇省醫學會血液學分會主委單位，也是區域的醫療中心，在徐開林教授的帶領下，一直致力于血液病的臨床治療和研究，不斷開拓新的治療技術，在2019年中科院的科技排名中，附院血液科排名前20名。血液科早在2015年，就在徐開林教授的帶領下，開始啟動CAR-T療法，也是人源化CAR-T國內第一家研發、中國大陸第一家在國際權威期刊《Am J Hematol》上發表論文、國內第一家通過美國AABB認證的科室。目前治療的病人已達300多例，總體有效率達到八成以上，治療水平走在全國前列，治療數量位列全國前十名。”李主任介紹：“CAR-T治療給難治、復雜的腫瘤患者延長了原有的生命期限，帶來了新的希望。”

　　值得一提的是，由于CAR-T目前只能用病人自身的免疫細胞來改造得到，其成本是非常高昂的，國外一個患者大概需要數百萬的治療費用。“徐醫附院血液科目前為患者免費提供CAR-T治療，這對化療無效的患者來說是一個很大的福利。”

　　移植8歲同胞弟弟骨髓

　　小麗進行CAR-T治療非常成功，病情也得到了緩解，為什么還要再進行骨髓移植呢?桑主任解釋說：“CAR-T目前還不能使病人獲得一個持續的長時間的緩解，很多病人經過CAR-T治療后還會復發。形象一點說，就是這種細胞總有用盡的時候，而患者體內總會殘留或多或少的白血病細胞，它們還在不斷地產生，所以我們主張，CAR-T成功后還要盡快給患者做骨髓移植。”

　　今年3月31日，小麗再次來到徐醫附院血液科，和她一起來的還有她的同胞弟弟軍軍(化名)，8歲的軍軍將為姐姐提供造血干細胞，幫助姐姐完成異基因造血干細胞移植治療，即俗稱的骨髓移植。

　　由于是在疫情期間，血液科醫護人員為姐弟倆進行了全面的入院檢查，完全符合手術指標后，采集了軍軍的造血干細胞進行培養，待各種指標合格后輸給姐姐小麗。

　　“這個病例的成功真是太不容易了，沒有方方面面的配合，就沒有各項治療的順利進行。”桑主任感慨地說：“首先是醫患互信，小麗的父母這一點做得非常好，他們相信徐醫附院，相信我們的治療團隊，對我們提出的治療方案都相當配合，給予我們充分的理解，這樣我們才能放開手腳，給病患提供最好的治療。”

　　小麗還是一位特殊血型的患者，就是俗稱的“熊貓血”，這也給治療帶來不少難度，桑主任說：“在進行骨髓移植時，我們一度也非常擔心。當時正值新冠肺炎疫情期間，醫院一些科室還不能正常運轉，血庫存血也告急。萬一病人出現出血不止，沒有足夠的血液支持，病人將會陷入危險。”好在醫院血庫和市中心血站在得知情況后，都為小麗亮起綠燈——只要有需要，一定全力配合，保證患者用血。

　　提到對小麗的成功治療，主治醫生，醫學博士、徐醫附院血液科副主任桑威印象深刻，“這個病例的治療過程可謂一波三折，可以概括總結為幾個關鍵詞——化療無效、CAR-T技術成功運用、同胞弟弟骨髓移植，再加上患兒家屬與我們之間的醫患互信以及治療過程中與社會各界的溝通互助，才成就了這樣一例成功的案例，也才有了小麗臉上燦爛的笑容。”

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